住友ファーマ：空売り投資家への反論

「承認資料の信頼性は確認済み」で、説明責任は果たしたことになるのか？

IRに一言

「信頼性は確認済み」という結論だけではなく、誰が、何を、いつ、どのように確認したのかを示してほしい。

まして対象は、条件及び期限付承認を受けた再生医療等製品である。これは株主・投資家だけでなく、治療を検討する患者や家族にも関わる情報である。

元証券マンとして、また上場会社の監査等委員として、今回の住友ファーマの開示に「あれっ？」と思った。

1．空売り投資家が投げかけた疑義

2026年8月7日、Gotham City Research（以下「GCR」）は、住友ファーマ、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、山中伸弥教授らに関するレポートを公表した。
GCRの2026年8月7日付レポート

GCRは、CiRAまたは山中教授に関連する10本の論文について、画像の重複使用などの疑義を指摘した。その中には、住友ファーマの再生医療等製品「アムシェプリ」の治験責任者が著者となっている論文も含まれるとしている。

もっとも、GCR自身が、住友化学および住友ファーマ株式の空売りポジションを保有し、株価が下落すれば利益を得る立場にあることを開示している。

したがって、GCRの主張を、そのまま事実として受け入れることはできない。

しかし、空売りしているという事実は、レポートを慎重に読む理由にはなっても、指摘の内容が誤っていることの証明にはならない。

問われるべきは、発信者の動機だけではなく、指摘された画像や元データの中身である。

2．CiRAは10本の論文を個別に整理した

CiRAは8月10日、GCRが列挙した10本の論文を一括して扱うべきではないとして、それぞれの状況を整理した。
CiRAの2026年8月10日付見解

概要は次のとおりである。

• 論文1、2は、過去に調査・検討され、すでに対応が完了している

• 論文7は、指摘された二つの画像は同一ではなく、重複使用や取り違えには当たらないと判断した

• 論文8、9は、責任著者が確認し、必要な訂正を行っている

• 論文4、5、6は、責任著者または関係著者が確認・対応を進めている

• 論文3は、過去に研究不正が認定され、論文の撤回と第一著者への懲戒処分が行われた

• 論文10は、責任著者である高橋淳教授が確認・対応を進めている

さらにCiRAは、山中教授が責任著者である論文、研究材料を提供したことで共著者となった論文、山中教授が著者ですらない論文が混在していると説明した。

これらを一括して、CiRAや山中教授に継続的な研究不正の「パターン」があるかのように扱うのは、個別の事実関係を無視しているという反論である。

この整理には合理性がある。

一方で、CiRAの公表時点では、論文4、5、6、10について、確認・対応が完了したわけではない。CiRA自身も、科学的疑義については、著者が誠実かつ透明性をもって対応すべきであるとしている。

3．住友ファーマは「信頼性を確認」と回答した

住友ファーマは8月12日、GCRのレポートを「一方的な見解および主張」として受け入れられないと表明した。
住友ファーマの2026年8月12日付見解

アムシェプリについては、

• 承認審査に用いられた資料の信頼性を会社として確認している

• 規制当局による科学的・医学的な審査および調査を経て、条件及び期限付承認を取得している

• 承認条件に基づくPh4試験を進め、有効性・安全性のエビデンスを蓄積している

と説明した。

さらに、不正確または誤解を招く情報については、必要に応じて法的措置を含む対応を講じるとしている。

会社が迅速に見解を表明したことには、一定の意味がある。患者や医療関係者に不必要な不安が広がることを防ぐ必要もある。

ただし、このIRを読んでも、肝心の「信頼性をどのように確認したのか」は分からない。

4．「確認済み」という言葉の中に隠れたもの

「承認資料の信頼性については当社で確認している」という文章には、少なくとも次の五つの問いが残る。

①何を確認したのか

GCRが指摘した10本の論文と、アムシェプリの承認申請資料との関係は、どこまで確認されたのか。

指摘された画像や実験結果が承認資料に使われているのか。使われているとしても、承認判断の中核を構成するデータなのか、参考資料にとどまるのか。

まず、この対応関係が分からない。

②誰が確認したのか

確認したのは、住友ファーマの開発部門なのか、品質保証部門なのか、研究公正を担当する部門なのか。

治験を実施した京都大学やCiRAから説明を受けただけなのか。それとも、社外の専門家や独立した第三者も加わって検証したのか。

確認主体によって、「確認済み」という言葉の重みは変わる。

③どのような方法で確認したのか

論文や承認資料を読み直しただけなのか。

画像の元データ、実験記録、電子データの履歴、症例データなどに遡って確認したのか。承認資料と元データの整合性まで検証したのか。

結論だけでは、確認の深さを判断できない。

④いつ確認したのか

承認申請時に行った通常の信頼性確認を指しているのか。

それとも、GCRの指摘を受けた後、改めて特別な再点検を行ったのか。

承認前の確認と、新たな疑義が示された後の再検証とは、意味が異なる。

⑤規制当局に報告・相談したのか

今回の指摘について、住友ファーマはPMDAに報告または相談したのだろうか。

PMDAから、承認資料や患者の安全性に影響しないとの見解を得ているのか。それとも、現時点では会社自身の判断にとどまっているのか。

ここもIRからは読み取れない。

5．「承認を受けている」は、新たな疑義への回答になるのか

アムシェプリがPMDAによる科学的・医学的審査を経て承認されたことは、極めて重要な事実である。

しかし、承認は2026年3月に行われ、GCRの指摘は同年8月である。

承認を得ていることは、承認時点で提出された資料が規制当局の審査を通過したことを意味する。一方、承認後に新たな疑義が示された場合、その疑義と承認資料との関係を確認する作業は別に必要となる。

「承認を受けているから問題はない」という説明だけでは、承認後に示された個別の疑義への回答にはならない。

これは、PMDAの審査を疑うという話ではない。

新しい情報が出たのであれば、その情報が過去の承認判断に影響するのか、しないのかを改めて確認し、その根拠を説明してほしいということである。

6．アムシェプリは「条件及び期限付承認」である

アムシェプリは、非自己iPS細胞から作製したドパミン神経前駆細胞を、パーキンソン病患者の脳内に移植する再生医療等製品である。

ただし、通常の意味での最終的な本承認ではなく、7年間の条件及び期限付承認である。

承認条件として、住友ファーマには、

• 使用した全症例を対象とする製造販売後調査等の実施

• Ph4試験による有効性・安全性データの蓄積

• 専門的な知識と経験を持つ医師・医療機関に限定した適正使用

などが求められている。

添付文書には、臨床成績が限られていることや、条件及び期限付承認であることを患者または家族に説明し、文書による同意を得た上で使用するよう明記されている。

国内第Ⅰ・Ⅱ相医師主導試験は非盲検・非対照試験であり、添付文書上の有効性解析対象は6例、安全性解析対象は7例である。

症例数が限られているから問題だということではない。この制度は、再生医療等製品の特性を踏まえ、一定の条件のもとで早期に患者へ届け、その後もデータを蓄積する仕組みである。

だからこそ、基礎研究、非臨床試験、臨床試験、製造販売後調査をつなぐデータの信頼性と、その確認過程の透明性が重要になる。
PMDAのアムシェプリ承認審査情報
PMDAのアムシェプリ添付文書

7．研究論文の問題と、製品承認の問題は分けて考える

今回、区別しなければならないのは、研究論文に対する疑義と、アムシェプリの承認資料の信頼性である。

ある研究者が関与した別の論文に訂正や撤回があったからといって、その研究者が関係するすべての研究や製品データが否定されるわけではない。

反対に、疑義のある論文が承認資料と無関係であるなら、住友ファーマはそのことを明確に説明すればよい。

仮に一部が関係していても、承認判断に影響しないのであれば、

• どのデータが関係するのか
• どのような再確認を行ったのか
• なぜ有効性・安全性や承認判断に影響しないのか

を示すことで、不要な疑念を払拭できるはずである。

CiRAには、個々の論文について確認結果を説明する責任がある。

一方、アムシェプリの製造販売承認を取得した住友ファーマには、その論文やデータが製品の承認資料とどのような関係にあるのかを説明する責任がある。

両者の説明責任は、重なる部分はあっても、同じではない。

8．追加開示で示してほしいこと

今後、住友ファーマには、少なくとも次の点を追加開示してほしい。

1. GCRが指摘した各論文とアムシェプリ承認資料との対応関係

2. 指摘された画像・データが承認判断に使われたかどうか

3. 信頼性確認の対象、方法、実施時期および確認主体

4. 元データや実験記録まで遡って検証したか

5. 社外専門家または第三者による検証の有無

6. PMDAへの報告・相談の有無と、その結果

7. Ph4試験、製品供給、患者の安全性への影響の有無

8. CiRAが確認中としている論文4、5、6、10の結論が出た場合の対応方針

もちろん、患者情報、研究上の秘密、共同研究契約などの関係から、すべてのデータを公表できるわけではない。

それでも、確認手続の概要と、承認資料への影響の有無を説明することは可能である。

9．「確認したこと」と「説明したこと」は同じではない

上場会社の取締役会や監査機関が、経営陣から「確認済みです」と報告を受けた場合、本来はそこで終わらない。

何を根拠に確認したのか。
確認範囲に漏れはないのか。
利害関係のない者が検証しているのか。
規制当局との連携は十分か。
患者の安全を最優先に判断しているか。

こうした確認を重ねて初めて、取締役会として「問題はない」と判断できる。

社外に対する説明も同様である。

「信頼性は確認済み」は、会社の結論である。

しかし、説明責任とは、結論を伝えることだけではない。その結論に至った過程を、株主、患者、医療関係者が合理的に評価できる形で示すことである。

10．現時点で決めつけてはならないこと

現時点で、アムシェプリの承認資料に研究不正があった、承認が取り消される、Ph4試験が中止される、患者の安全性に新たな問題が生じた、といった事実は公表されていない。

したがって、GCRの主張を事実として扱うことは適切ではない。

同時に、住友ファーマが「確認済み」と表明しただけで、すべての疑義が解消されたと評価するのも早い。

今後、CiRAによる確認結果と、住友ファーマによる承認資料との関係についての追加説明を待つ必要がある。

あれっと思ったこと

「承認資料の信頼性は確認済み」という言葉は、説明ではなく、会社が出した結論にすぎないのではないか。

誰が、何を、どこまで、どのように確認したのか。

そして、指摘された論文や画像は、アムシェプリの承認資料と関係するのか、しないのか。

そこまで示されて初めて、株主や患者は会社の結論を自ら評価できる。

信頼とは、「私たちを信じてください」と求めることで生まれるものではない。

検証可能な手続と情報を示した結果として、後からついてくるものである。

住友ファーマが守るべきものは、目先の株価だけではない。

アムシェプリという製品への信頼、長年のiPS細胞研究への信頼、そして何より、治療に希望を託す患者と家族からの信頼である。

だからこそ、「確認済み」の先にある説明を待ちたい。

※本稿における組織風土・ガバナンス等に関する見解は、所属先を代表するものではなく、筆者個人のものです。
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元証券マンが「あれっ」と思ったこと
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